PBC是一种罕见的肝脏疾病，主要是因胆管（功能为将胆汁运出肝脏）遭到自身免疫性破坏，导致胆汁淤积，抑制肝脏清除体内毒素的能力，并导致肝组织瘢痕化，即肝硬化。
近日，GenfIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。
2019年4月，FDA还授予了elafibranor突破性药物资格（BTD），用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足的PBC成人患者。
关于elafibranor
elafibranor是一种首创的（first-in-class）过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPARα/δ）双重激动剂，在II期研究中治疗UDCA反应不足的PBC成人患者已获得了积极的安全性和疗效结果。
目前，elafibranor也正在III期临床研究中评估治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。
相关研究
此次BTD授予，基于一项随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究的数据，该研究在对UDCA反应不足的PBC成人患者中开展。
研究结果显示，elafibranor显著降低了碱性磷酸酶（ALP）水平，与安慰剂相比在主要终点方面表现出了显著的治疗效果，同时也达到了用于药物注册的复合终点。
研究还显示，除了ALP显著降低之外，2组患者的其他PBC标志物，包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）、脂质标记物（总胆固醇、低密度脂蛋白和甘油三酯）和抗炎标记物（IgM、CRP、结合珠蛋白和纤维蛋白原）也表现出改善。
安全性方面
研究中，2种剂量elafibranor治疗具有良好的耐受性。Genfit公司计划在2019年启动III期临床研究，进一步评估elafibranor治疗PBC的疗效和安全性。
