一种新的基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）

 

    Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。

    DMD主要影响男性，因为关键的突变位点位于X染色体上。

 

    由TUM的科学家通过优化Crispr-Cas9基因编辑技术，首次成功地修复了猪中突变的肌营养不良蛋白基因。

    TUM和德国环境健康研究中心的遗传学家Wolfgang Wurst教授表示，这些基因剪刀非常有效，并且可以纠正肌营养不良蛋白基因。

    与没有接受该治疗的疾病动物相比，所治疗的动物对心律不齐的敏感性较低，并且预期寿命增加。