Vyndaqel（tafamidis）是一种每日一次的61mg口服胶囊.
Vyndaqel是一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物,被证明可降低野生型或遗传型ATTR-CM患者死亡率和心血管相关住院率的药物。
在欧盟，Vyndaqel也是首个可同时治疗ATTR-CM和1期症状性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的药物。
在美国，Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）2019年5月初获得FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗ATTR-CM的药物。
2款药物是首创的（first-in-class）转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的两种口服制剂。
欧盟委员会批准Vyndaqel，基于关键性III期临床研究ATTR-ACT的数据，这是调查一种ATTR-CM药理学疗法方面第一个也是唯一一个成功完成的全球性、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。
该研究共入组了441例患者，包括变异型或遗传型ATTR-CM患者，以及野生型ATTR-CM患者（指不是遗传的，而是可能随年龄增长而发生的）。
主要分析结果显示，在30个月治疗期间：
（1）与安慰剂相比，Vyndaqel（tafamidis meglomene）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率（p=0.0006）。
（2）与安慰剂组相比，Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%（p=0.026）和32%（p＜0.0001）。
（3）与安慰剂相比，Vyndaqel降低了所有亚组（野生型，遗传型，NYHA-I、-II、-III功能分级）的全因死亡风险：野生型亚组（HR=0.71，95%CI:0.474-1.052）和遗传型亚组（HR=0.69，95%CI:0.408-1.167）中死亡风险分别降低29%和31%。
（4）横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，Vyndaqel使6分钟步行试验（6MWT）评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。
（5）研究中，Vyndaqel的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。
