MHLW授予罗氏研究性药物RG6042孤儿有资格用于治疗亨廷顿病

    亨廷顿病（HD），又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症(Huntington's chorea)，是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病，除了精神症状和认知改变，还伴有不自主运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)，主要是舞蹈运动。

    近日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司(http://www.maoyihang.com/company/)研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。

    关于RG6042

    RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减少HD根本病因——突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的产生。

    目前，RG6042的全球性III期临床研究（GENERATION HD1）正在进行中。

    RG6042（前称IONIS-HTTRx）是一种反义RNA药物，旨在减少所有类型的亨廷顿蛋白（HTT）的产生，包括突变型变体（mHTT），这是导致HD的根本病因。

    RG6042提供了一种独特的方法来治疗所有的HD患者，无论其各自的HTT突变如何。之前公布的一项I/II期临床研究显示，RG6042显著降低了mHTT水平，结果显示，接受2种最高剂量RG6042治疗3个月后，HD患者脑脊液（CSF）中特定HTT水平平均降低了40%（最高的可达60%）。

    在最有一次测定中，大多数患者（约70%）CSF中mHTT水平仍在继续下降。

    该研究中，RG6042具有良好的耐受性。

    在欧盟和美国，RG6042分别于2015年5月和12月被授予了治疗亨廷顿病的孤儿药资格（ODD）。

    欧盟在2018年8月还授予了RG6042治疗亨廷顿病的优先药物资格（PRIME）。