Zolgensma的批准，基于I期START、START长期随访、III期STR1VE-US、III期SPR1NT、I/II期STRONG（鞘内注射）试验的数据。
START和STR1VE-US分别在携带1-2个拷贝SMN2备份基因、2个拷贝SMN2备份基因的症状性1型SMA患者中开展，这些患者在给药时年龄＜6个月，评估了一次性静脉输注Zolgensma治疗的疗效和安全性。
Zolgensma显示出：在该病自然史中从未出现过的存活率；运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)功能快速改善，通常在给药后一个月内；里程碑的成就，包括无支撑坐立的能力，这是未经治疗的患者中从未实现的里程碑。
START长期随访试验中的患者现在已经5岁了。
安全性方面
在该研究中，Zolgensma治疗后最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。患者可能发生急性严重肝损伤和转氨酶升高，有先天性肝损伤的患者可能有更高的风险。在输注前，医生应通过临床检查和实验室检查来评估所有患者的肝功能。所有患者在治疗前后均应给予全身性皮质类固醇治疗，输注后应继续监测肝功能至少3个月。
Spinraza于2019年2月底在中国市场获批，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。
