大多数尿上皮癌发生在膀胱,而UTUC发生在肾脏或输尿管,这会阻塞输尿管或肾脏,在某些患者中会造成肿胀、感染和肾功能损害。
最近,UroGen Pharma公司(http://www.maoyihang.com/company/)开发的Jelmyto(丝裂霉素凝胶)获美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局批准上市。
Jelmyto(丝裂霉素凝胶)是一种烷基化药物,可抑制DNA转录为RNA,阻止蛋白质合成,剥夺癌细胞的增殖能力。Jelmyto(丝裂霉素凝胶)已获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药物资格、优先评估资格和突破性治疗资格。
FDA批准的依据是一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验结果。结果显示,71名患者中有41名(58%)获得完全缓解。在治疗开始后一年内,19名(46%)完全缓解的患者在12个月内继续获得完全缓解。