在所有色盲症患者中,约有三分之一的缺陷在于CNGA3基因。对此,来自蒂宾根大学医院眼科研究所和LMU的团队开发了一种原则上可以纠正这种遗传缺陷的治疗方法,即通过病毒载体将正常的CNGA3基因直接导入患者的视网膜。几周后,视网膜细胞可以表达CNGA3基因,并能够产生相应蛋白质,从而恢复有缺陷视锥细胞的功能。
蒂宾根大学眼科医院刚刚完成了这种方法在患者中的首次临床研究。
在该研究中,通过将携带完整CNGA3基因的病毒注射到受影响最严重的眼睛的视网膜中,对9名年龄在24至59岁之间的色盲患者进行了治疗。
研究人员表示,因此,如最近批准的基因治疗药物Luxturna一样,新的治疗方法应在儿童时期进行,以取得最佳效果。