最近，MyoKardia公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。
研究发现，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者在疾病症状，生活质量，以及左心室梗阻方面得到显著改善。
关于Mavacamten
Mavacamten是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节剂，有望能减少患者的心脏过度收缩症状。
在临床和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。
2016年4月，美国FDA授予mavacamten治疗HCM患者的孤儿药资格。
在临床和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。
2016年4月，美国FDA授予mavacamten治疗HCM患者的孤儿药资格。
关于EXPLORER-HCM
EXPLORER-HCM是一项关键性3期临床研究，旨在验证mavacamten与安慰剂相比，在治疗HCM患者症状和心脏功能方面的疗效。
试验结果显示，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)能力变化（VO2峰值）的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善，达到了该试验的主要研究终点。
在所有次要终点上，mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道（LVOT）压力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。
试验结果显示，与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者实现了运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)能力变化（VO2峰值）的改善，以及纽约心脏协会功能等级（NYHA）的改善，达到了该试验的主要研究终点。
在所有次要终点上，mavacamten也显示了具有统计学意义的改善。次要终点包括运动后左心室流出道（LVOT）压力梯度峰值水平，NYHA，VO2峰值，以及HCM症状问卷呼吸困难评分的改善。
