Argenx公司靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod关键性3期临床试达到终点

 

  今天，Argenx宣布，其针对FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod已达到关键阶段3的主要研究终点ADVAT在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力（GMG）的临床试验。

  argenx公司(http://www.maoyihang.com/company/)计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA）。

  关于efgartigimod

 

  Efgartigimod是FcRn的“first-in-class”疗法，旨在降低致病性IgG抗体，阻断IgG循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解。因此，通过预防IgG与FcRn的结合，可导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体快速耗竭，从而减轻疾病症状。

 

  关键的3期临床试验adapt是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。顶线数据显示，67.7%的AChR AB患者接受了efgartigimod治疗+GMG患者达到了主要终点的治疗标准，即在评估了重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）后，患者的得分连续四周至少提高了2分，而安慰剂组为29.7%。

  此外，在定量重症肌无力（QMG）评分评估后，治疗组63.1%的患者出现显著缓解，而安慰剂组14.1%的患者达到相同缓解。

  接受efgartigimod治疗的40.0%患者症状表现最低，MG-ADL评分为0（无症状）或1，安慰剂组为11.1%。

  有关试验的详细数据将在未来的医学会议(http://www.maoyihang.com/exhibIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)/)上公布。