再生元和Intellia Therapeutics将共同开发治疗A型和B型血友病的基因编辑疗法。再生元同时获得开发靶向额外治疗靶标的基因编辑疗法的权益，以及独立开发和商业化离体基因编辑产品(http://www.maoyihang.com/invest/)的非排他性权益。
Intellia将获得7000万美元的前期付款，再生元并且将对Intellia进行3000万美元的额外股权投资
利用Intellia公司(http://www.maoyihang.com/company/)的CRISPR/Cas9基因编辑平台，再生元和Intellia公司已经在靶向插入表达治疗性蛋白和抗体的转基因方面取得重大进步。
在临床前研究中，两家公司首次在非人类灵长类动物中，使用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术，将转基因靶向插入肝脏细胞的基因组中。这些动物产生了正常或更高水平的循环人凝血因子IX。
研究结果表明，转基因插入可能提供了一个能够编码这一重要因子，具有正常功能的基因。
在临床前研究中，两家公司首次在非人类灵长类动物中，使用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术，将转基因靶向插入肝脏细胞的基因组中。这些动物产生了正常或更高水平的循环人凝血因子IX。
研究结果表明，转基因插入可能提供了一个能够编码这一重要因子，具有正常功能的基因。
