最近，赛诺菲宣布，其注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）获得中国国家药品监督管理局批准，用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗。
关于注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）
注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）是一种批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是治疗MPS Ⅰ的特异性治疗药物，拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者。
研究发现，注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）可快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益，改善致残率和死亡率，并显著提高患者的生活质量。长期注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）治疗，稳定或逆转MPS Ⅰ临床症状（肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等），早期和持续治疗均显示积极的临床结果。
相关研究结果
Ⅲ期临床研究证实，注射用拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）可长期改善和稳定73%患者的用力肺活量(FVC)%预测值，平均绝对FVC稳定增加，最终增加0.25±0.05 L（提高5.6%）。
可以持续改善患者的步行能力和耐力，与安慰剂相比，在26周时患者6分钟步行试验（6MWT）平均增加38米，3.5年扩展研究证实，78%患者6MWT得到改善和保持稳定[；迅速且持续减少肝脏体积，Ⅲ期扩展研究结束时，95%的患者达到正常肝脏体积。
另一项研究显示，治疗52周，5岁以下患者的左室质量平均下降11.3%；HSCT围手术期使用艾而赞®可改善致残率和死亡率以及认知结局，早期和持续治疗均显示积极的临床结果。
2003年，拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）获得首次批准。
目前，拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）已在70多个国家和地区上市。17年的临床经验证明其良好的安全性和耐受性，全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。
目前，拉罗尼酶浓溶液（艾而赞®, Aldurazyme®）已在70多个国家和地区上市。17年的临床经验证明其良好的安全性和耐受性，全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。
