治疗成人重度A型血友病的基因疗法valocococogene roxaparvovec的1/2期临床结果获公布

  长期随访结果显示，接受基因治疗4年后，患者仍不需要其他预防性治疗。valocococogene roxaparvovec的上市申请目前正在接受美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局和欧盟EMA的审查

  关于valocococogene roxaparvovec
 

  Valoctocogene  roxaparvovec是一种基因疗法，其使用AAV5病毒载体来递送表达因子VIII的转基因。

  valocococogene roxaparvovec基因疗法的优点是患者可能只需要一次治疗，肝细胞可以持续表达因子，从而避免了长期预防性注射凝血因子的需要。

  valocococogene roxaparvovec基因疗法已被美国食品和药物管理局批准用于突破性治疗，欧盟批准用于主要药物，而美国食品和药物管理局和美国食品及药物管理局批准用于孤儿药物。

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  最新测试结果显示，接受剂量为6e13 vg/kg的valocococogene roxaparvovec基因疗法的患者和接受剂量为4e13 vg/kg的valocococogene roxaparvovec基因疗法的患者自接受单一剂量的伐可康尼罗沙帕夫韦后，未接受预防性凝血因子VIII治疗。随访时间分别为4年和3年。

 

  治疗后第四年，6e13 vg/kg组的平均年出血率(ABR)为1.3，valocococogene roxaparvovec基因疗法后第三年，4e13 vg/kg组的平均ABR为0.5。

  安全性方面

  在过去的一年中，6e13 vg/kg队列中的7名参与者中有6名没有自发性出血事件。4e13 vg/kg队列中的6名参与者中有5名仍然没有自发性出血事件。尽管患者血液中的凝血因子活性水平已经降低，但是该降低相当于近年来的观察结果，并且仍然保持在提供止血效果的范围内。