1型原发性高草酸尿症（PH1）是一种罕见的遗传性肝病。编码人丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶(AGT)的基因突变导致AGT缺失。
最近，Alnylam Pharmaceuticals公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，其在研RNAi疗法lumasiran在治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的3期临床试验LUMINATE-A中获得积极结果。
与安慰剂相比，接受lumasiran治疗的患者尿草酸盐水平平均下降了53.5%。
在研究治疗日期之前，该研究治疗已被美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局授予优先审查资格。
关于lumasiran
与安慰剂相比，接受lumasiran治疗的患者尿草酸盐水平平均下降了53.5%。
在研究治疗日期之前，该研究治疗已被美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局授予优先审查资格。
关于lumasiran
lumasiran是一种皮下核糖核酸疗法，其靶向肝脏中编码乙醇酸氧化酶(GO)的HAO1基因的基因。降低氧化还原酶的表达以减少肝草酸盐的产生。这种RNAi疗法使用了Alnylam的增强稳定化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)-盖尔纳克递送技术平台。
该技术平台不仅提高了RNAi治疗的稳定性，还促进了治疗对肝脏的靶向递送。在此之前，lumasiran已经获得了美国食品和药物管理局颁发的孤儿药物资格和突破性治疗认证，以及欧洲药品管理局颁发的PRIME药物认证。
该技术平台不仅提高了RNAi治疗的稳定性，还促进了治疗对肝脏的靶向递送。在此之前，lumasiran已经获得了美国食品和药物管理局颁发的孤儿药物资格和突破性治疗认证，以及欧洲药品管理局颁发的PRIME药物认证。
在ILLUMINATE-A临床试验临床试验中，39名PH1患者接受了lumasiran或安慰剂治疗。
在接受治疗后的3-6个月内，lumasiran组的平均尿草酸水平与基线组相比下降了65.4%，与安慰剂组相比下降了53.5%。半数以上的患者尿草酸水平恢复正常，84%的患者接近正常，而安慰剂组为0%。
在接受治疗后的3-6个月内，lumasiran组的平均尿草酸水平与基线组相比下降了65.4%，与安慰剂组相比下降了53.5%。半数以上的患者尿草酸水平恢复正常，84%的患者接近正常，而安慰剂组为0%。
