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渤健公司公布了诺西那生钠注射液在NURTURE研究中的最新结果

放大字体  缩小字体发布日期:2020-06-11 13:37  浏览次数:101
摘 要:最近,渤健公司公布了NURTURE研究的最新结果。 关于NURTURE NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者进行的
  最近,渤健公司(http://www.maoyihang.com/company/)公布了NURTURE研究的最新结果。

  关于NURTURE

  NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者进行的历时最长的研究,正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。

  NURTURE新数据表明,在经基因诊断为SMA的婴儿中,使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。

  新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。

  截至2020年2月,所有接受治疗的患者(n=25;年龄中位数为3.8岁)均存活,且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下,大多数SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。

  所有达到独立行走运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)里程碑的儿童(许多在正常年龄段达到)在初次获得独立行走能力后,直至最后一次随访还保持这项能力。
 
  研究人员表示,使用诺西那生钠注射液进行早期、持续性治疗对这些婴儿及其家庭的影响是非常显著的。其中许多幼儿在运动功能方面取得了跟与他们年龄相匹配的无SMA幼儿一样的进步。
 
  NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA,且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者(很可能发展为SMA-I型或II型)中进行的二期非盲研究,目前尚在进行中。

  这项研究又额外延长了三年,使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性,并进一步了解早期治疗产生的影响。

  关于诺西那生钠注射液
 
  诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的治疗,该药在全球50多个国家和地区获批。

  诺西那生钠注射液是一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。
 
 
 
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