辉瑞靶向抗癌药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）的扩大适用人群获得美国FDA批准

  在获得批准后，Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。
 

  Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）在儿科群体中的疗效和安全性，得到了AAML0531（NCT00372593）研究数据的支持。

  关于AAML0531（NCT00372593）

   AAML0531（NCT00372593）是一项多中心、随机研究，入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究中，这些患者被随机分配，接受5个周期化疗单独治疗或联合Mylotarg（剂量3mg/m2，诱导1第6天给药、强化2第7天给药）治疗。

  AAML0531（NCT00372593）主要疗效结果指标是从试验开始到诱导失败、复发或全因死亡的无事件生存期（EFS）。

 

  数据显示，Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）+化疗联合治疗与化疗单药治疗的EFS危险比（HR）为0.84%（95%CI:0.71-0.99）。

  安全性方面

  在Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）+化疗组中，5年内无诱导失败、复发或死亡患者的估计百分比为48%（95%CI:43-52%），而单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。2个治疗组的总生存期（OS）没有差异。
 

  在接受Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）治疗的患者中，在诱导1和强化2发生的最常见的≥3级不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。

  关于Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）

 

  Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）是第一种靶向CD33的AML治疗药物，Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）是一种抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。

  2000年，Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）在美国获得加速批准，作为一种单药疗法（高剂量）用于经历了首次复发、年龄≥60岁、不适合其他细胞毒性化疗的CD33阳性AML成人患者。

  Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）于2017年9月获得美国FDA批准用于新诊断的CD33阳性AML成人患者以及用于年龄≥2岁、CD33阳性、复发或难治性AML儿童和成人患者。