此次批准的Reblozyl（luspatercept）用于成人患者治疗与β地中海贫血相关的输血依赖性贫血和用于骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）、不适合或对促红细胞生成素（EPO）应答不足的极低、低、中危MDS成人患者，治疗MDS导致的输血依赖性贫血。
2019年11月和2020年4月，Reblozyl（luspatercept）在美国分别于获得批准用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血和用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
Reblozyl治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性，分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。
BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展，MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。
结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
关于Reblozyl（luspatercept）
Reblozyl（luspatercept）的活性药物成分为luspatercept，这是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA），可调节晚期红细胞的成熟。
Reblozyl（luspatercept）是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
