儿童生长激素缺乏症(GHD)是由垂体分泌的生长激素不足引起的一种严重而罕见的疾病。GHD患儿不仅身材矮小，而且存在代谢异常、心理社会问题、认知障碍和生活质量差。
近期，丹麦生物制药公司(http://www.maoyihang.com/company/)Ascendis Pharma宣布，已向美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）提交了每周一次长效生长激素TransCon hGH（lonapegsomatropin）的生物制品许可申请（BLA）。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）是一种人类生长激素(HGH)的长效前药，每周给生长激素缺乏症儿童一次(Ghd)。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）是一种人类生长激素(HGH)的长效前药，每周给生长激素缺乏症儿童一次(Ghd)。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）是世界上唯一使用"暂时连接(临时连接)"专利技术设计的人类生长激素前体药物，其作用机制不同于其他技术中的长效生长激素类似物。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）能保证未经修饰和活性的人类生长激素在人体内释放7天，并确保活性生长激素在体内的组织分布与每天的重组生长激素(RhGH)一致。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）能保证未经修饰和活性的人类生长激素在人体内释放7天，并确保活性生长激素在体内的组织分布与每天的重组生长激素(RhGH)一致。
TransCon hGH（lonapegsomatropin）在美国和欧洲都被授予GHD孤儿药物。
在2019年3月，Ascendis Pharma公布了接受TransCon hGH（lonapegsomatropin）治疗的儿童GHDIII期身高研究的第一线数据。这是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将TTransCon hGH（lonapegsomatropin）每周一次与hGH(热那托品)每天一次进行比较。
在本研究中，TransCon hGH（lonapegsomatropin）安全耐受性好，不良事件的类型和频率与每日hGH治疗组一致，且实验组之间有可比性，两组均未发现与药物研究有关的严重不良事件。
每个治疗组均观察到1例严重不良事件(TransConhGH治疗组为1.0%，每日hGH治疗组为1.8%)，这与研究药物无关。
两组均未发现导致戒断药物的严重不良事件。
每个治疗组均观察到1例严重不良事件(TransConhGH治疗组为1.0%，每日hGH治疗组为1.8%)，这与研究药物无关。
两组均未发现导致戒断药物的严重不良事件。
