罗氏公司将公布其治疗A型血友病的多款疗法的最新研究进展

  血友病影响全世界320000名患者的生活。由于编码凝血因子VIII(FactorVIII)的基因突变，凝血因子VIII在体内的水平不足。

 

  然而，严重A型血友病的标准治疗方法是预防性静脉注射凝血因子VIII。患者不仅需要每周接受2-3次治疗，而且即使接受治疗，仍有可能发生出血，这对他们的生活质量有重大影响。

 

  罗氏公司(http://www.maoyihang.com/company/)今天宣布，其将公布该其治疗A型血友病的多款疗法的最新研究进展，包括该公司旗下Spark Therapeutics公司开发的基因疗法的长期随访数据，以及由罗氏公司开发的针对亚太地区患者的双特异性抗体治疗Hemlibra的临床试验数据。

 

  基因治疗SPK-8011是一种转基因基因疗法，它使用腺相关病毒载体(AAV)将凝血因子VIII传递给肝脏。这是罗氏公司自收购Spark Therapeutics公司以来首次宣布基因治疗的最新进展。

  据悉，在最初接受基因治疗的5名患者中，最长的随访期已达142周。最新资料显示，年出血率(ABR)下降了91%。经过两年多的随访，没有证据显示凝血因子VIII的表达下降，而且在患者中也没有发现凝血因子VIII抑制剂。

 

  罗氏将首次宣布该公司A型血友病双特异性抗体治疗方案Hemlibra（emicizumab-kxwh，艾美赛珠单抗）在亚太地区血友病患者中的三阶段临床试验结果。

  2018年11月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了Hemlibra（emicizumab-kxwh，艾美赛珠单抗）的血友病临床试验结果。这一三阶段测试是一项批准后的验证测试。

 

  结果显示，在70名携带凝血因子VIII抑制剂的亚太地区A型血友病患者中，Hemlibra（emicizumab-kxwh，艾美赛珠单抗）达到了试验的主要终点。每周或每周预防性治疗的出血事件比未接受预防性治疗的患者减少96%(p<0.0001)。

  另外，实验达到了所有关键的次级终点。试验数据表明，Hemlibra（emicizumab-kxwh，艾美赛珠单抗）表现出了良好的疗效和耐受性。