该试验正在评估在研基因疗法AAV-RPGR治疗遗传性视网膜疾病X连锁视网膜色素变性（XLRP）。其中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。
关于AAV-RPGR
AAV-RPGR是一种在研基因疗法，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因（RPGR 0RF15）中的突变导致XLRP的患者。
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
AAV-RPGR由杨森与MeiraGTx Holdings公司(http://www.maoyihang.com/company/)联合开发，用于治疗RPGR ORF15突变的XLRP患者。此次公布的数据也是来自双方合作的首次数据发布。
相关数据显示，AAV-RPGR获欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）和先进医疗产品(http://www.maoyihang.com/invest/)（ATMP）资格，这项资格认定将增加监管互动并优化开发计划。
另外，AAV-RPGR还获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）授予快速通道资格（FTD）。
此外，EMA和FDA还授予了AAV-RPGR孤儿药资格（ODD）。
另外，AAV-RPGR还获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）授予快速通道资格（FTD）。
此外，EMA和FDA还授予了AAV-RPGR孤儿药资格（ODD）。
在XLRP患者中，眼睛中负责将光转换为信号并发送到大脑的光感受器功能低下，导致视网膜退化，成年后失明。
AAV-RPGR是一款在研基因疗法，用于治疗由RPGR基因突变引起的最常见和最严重的XLRP，通过减缓视网膜退化，保护和改善视力。
AAV-RPGR是一款在研基因疗法，用于治疗由RPGR基因突变引起的最常见和最严重的XLRP，通过减缓视网膜退化，保护和改善视力。
