此次新药申请主要用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。Orphazyme公司还计划在今年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交arimoclomol治疗NPC的营销授权申请（MAA）。
来自关键II/III期随机安慰剂对照试验（CT-ORZY-NPC-002）的数据表明，arimoclomol在稳定NPC神经系统进展方面具有积极作用，特别是≥4岁患者亚组以及接受miglustat（麦格司他）作为常规临床护理的患者亚组中。
研究发现，治疗2年期间，arimoclomol对疾病进展表现出持续改善作用。最初随机分配接受安慰剂的患者，在转向arimoclomol治疗后，病情进展减少了90%。
关于arimoclomol
arimoclomol是Orphazyme公司的先导化合物，该药是一种小分子热休克应激反应诱导剂，可放大热休克蛋白（HSP）的产生。
arimoclomol正被开发作为一种潜在疗法，用于4种罕见病的治疗，包括：2种溶酶体贮积症和2种神经肌肉疾病（散发性包涵体肌炎[sIBM]，肌萎缩性侧索硬化症[ALS]）。
arimoclomol已在7项I期、4项II期、1项关键性II/III期临床试验中进行了研究。
arimoclomol已在7项I期、4项II期、1项关键性II/III期临床试验中进行了研究。
在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗NPC的孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了罕见儿科病药物资格（RPDD）、 快速通道资格（FTD）、突破性药物资格（BTD）。
arimoclomol已被证明对NPC的疾病进展有临床意义的作用。
