Adakveo（crizanlizumab）可作为羟基脲（HU/HC）的附加疗法，也可作为单药疗法用于HU/HC不适合或应答不足的患者。
关于 Adakveo（crizanlizumab）
Adakveo的活性药物成分为crizanlizumab，这是一种抗P-选择素单克隆抗体，能选择性结合内皮细胞表面和血管中血小板上的P-选择素，导致P选择素的阻断，抑制内皮细胞、血小板、红细胞、患病红细胞和白细胞之间的相互作用。
2019年11月， Adakveo（crizanlizumab）在美国获得全球首批， Adakveo（crizanlizumab）已在美国和其他7个国家被批准，用于年龄在16岁及以上的SCD成人和儿科患者，降低VOC或疼痛危象的发生频率。
Adakveo（crizanlizumab）是第一个也是唯一一个被批准的通过结合P选择性（P-selectin）发挥治疗作用的靶向生物制剂。
在之前，FDA已授予 Adakveo（crizanlizumab）突破性药物资格和优先审查。
CHMP的积极审查意见，基于II期SUSTAIN临床研究的积极数据。这是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究，旨在评估 Adakveo（crizanlizumab）联用或不联用羟基脲疗法（hydroxyurea therapy）预防SCD患者发生VOC的疗效和安全性。
安全性方面
接受5mg/kg Adakveo（crizanlizumab）治疗的患者（n=111）最常见的不良反应（发生率≥10%）包括背痛、恶心、发热和关节痛。
大多数不良反应为轻度到中度（1级或2级）。严重（3级）关节痛和发热各0.9%（1例）。根据分析，没有患者因不良反应而停止治疗。
Adakveo（crizanlizumab）与安慰剂组相比，其治疗组报告的总体感染（53.0% vs 53.2%）或中性粒细胞减少（3.1% vs 6.5%）不良事件没有明显增加。
接受5mg/kg Adakveo（crizanlizumab）治疗的患者（n=111）最常见的不良反应（发生率≥10%）包括背痛、恶心、发热和关节痛。
大多数不良反应为轻度到中度（1级或2级）。严重（3级）关节痛和发热各0.9%（1例）。根据分析，没有患者因不良反应而停止治疗。
Adakveo（crizanlizumab）与安慰剂组相比，其治疗组报告的总体感染（53.0% vs 53.2%）或中性粒细胞减少（3.1% vs 6.5%）不良事件没有明显增加。
现在， Adakveo（crizanlizumab）被开发用于SCD患者预防VOC。
