此次快速通道资格主要在于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
关于SRP-9001
SRP-9001是一种在研基因转移疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。
2019年12月，罗氏与Sarepta签署了一项28.5亿美元（7.5亿美元现金、4亿美元股权投资、17亿潜在里程碑付款）的许可协议，获得了SRP-9001在美国以外地区的独家权利。
Sarepta负责SRP-9001的全球开发和制造，并计划在美国将SRP-9001商业化，该公司(http://www.maoyihang.com/company/)对最初由美国全国儿童医院Abigail-Wexner研究所开发的微营养不良基因治疗项目拥有独家权利。
Sarepta负责SRP-9001的全球开发和制造，并计划在美国将SRP-9001商业化，该公司(http://www.maoyihang.com/company/)对最初由美国全国儿童医院Abigail-Wexner研究所开发的微营养不良基因治疗项目拥有独家权利。
SRP-9001还被FDA授予了罕见儿科疾病（RPD）资格。
SRP-9001先前在美国、欧盟、日本还被授予了孤儿药资格（ODD）。
SRP-9001先前在美国、欧盟、日本还被授予了孤儿药资格（ODD）。
