最近，BioMarin公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了vosorIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)ide（伏索利肽，BMN111）的营销授权申请（MAA）。
BioMarin公司还计划在2020年第三季度向美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局（FDA）提交vosoritide的新药申请（NDA）。
关于vosoritide（伏索利肽，BMN111）
vosoritide（伏索利肽，BMN111）是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia）。。
vosoritide（伏索利肽，BMN111）已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
vosoritide（伏索利肽，BMN111）已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
vosoritide（伏索利肽，BMN111）是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide（伏索利肽，BMN111）与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
全球性III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者，评估了vosoritide（伏索利肽，BMN111）与安慰剂的疗效和安全性。
这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（伏索利肽，BMN111）（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。
该研究的主要终点为， vosoritide（伏索利肽，BMN111）与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（伏索利肽，BMN111）（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。
该研究的主要终点为， vosoritide（伏索利肽，BMN111）与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
研究达到了主要终点，治疗一年后，经安慰剂校正， vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。
