今日，百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio公司(http://www.maoyihang.com/company/)联合宣布，双方联合开发的CAR-T疗法idecabtagene vicleucel（ide-cel，bb2121）的生物制品许可申请（BLA）已向美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局（FDA）提交。
idecabtagene vicleucel是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
B细胞成熟抗原（BCMA）是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上普遍表达的蛋白质，它是这种侵袭性血液癌症的重要潜在靶点。ide-cel可以识别并与多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA结合，进而导致CAR-T细胞增殖和分化，并随后对表达BCMA的细胞进行杀伤。
在之前，bb2121已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。
在之前，bb2121已获得FDA授予的突破性疗法资格，并获得欧洲药品管理局的PRIME认定。
该项上市申请的递交是基于名为KarMMa的关键性单臂、开放标签2期临床试验的积极结果，参与该试验的R/R MM患者都已经至少接受过免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、和抗CD38抗体的治疗，并且对疗法产生耐药性。
其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性，84%的患者具有三重耐药性。
试验结果表明，在总计128名能够评估疗效的患者中，患者的客观缓解率（ORR）达到73.4%，完全缓解率（CR）达到31.3%。在中位随访时间为11.3个月时，这些患者的无进展生存期（PFS）达到8.6个月。
百时美施贵宝（BMS）和bluebird bio公司表示，双方将致力与FDA合作，快速推动idecabtagene vicleucel（ide-cel，bb2121）的监管审评过程。
