关于Epidiolex（cannabidiol）
Epidiolex（cannabidiol）是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。
Epidiolex是美国FDA批准的第2个治疗TSC相关癫痫发作的药物。
此次批准，是Epidiolex在监管方面获得的第三个适应症。之前，cannabidiol在美国和欧盟已被批准，用于≥2岁儿童和成人患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。
相关研究
此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。
该研究共入组了224例（年龄1-65岁）被确诊为对治疗有抵抗（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂（n=76），治疗16周（4周滴定期、12周维持期）。
主要终点是治疗期间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。
关键的次要终点包括：癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率（包括局灶性感觉和癫痫痉挛）减少≥50%的患者比例，受试者/照料者整体状况变化的总体印象（S/CGIC）。
相关研究
此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。
该研究共入组了224例（年龄1-65岁）被确诊为对治疗有抵抗（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂（n=76），治疗16周（4周滴定期、12周维持期）。
主要终点是治疗期间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。
关键的次要终点包括：癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率（包括局灶性感觉和癫痫痉挛）减少≥50%的患者比例，受试者/照料者整体状况变化的总体印象（S/CGIC）。
研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著降低：Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%，安慰剂组降低27%（p=0.0009，p=0.00118）。
安全性方面
该研究中观察到的Epidiolex（cannabidiol）安全概况与之前的研究结果一致，没有发现新的安全风险。不良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。
Epidiolex（cannabidiol）最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。
该研究中观察到的Epidiolex（cannabidiol）安全概况与之前的研究结果一致，没有发现新的安全风险。不良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。
Epidiolex（cannabidiol）最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。
