关于Evrysdi (risdiplam)
Evrysdi (risdiplam) 呈液体状态，通过口服或鼻饲管给药，每日1次，是首个也是唯一一个可以在家使用的SMA疗法。
FDA批准risdiplam主要基于关键性FIREFISH研究（针对2~7个月患儿）和SUNFISH研究（2~25岁患者）的数据。
SUNFISH研究是全球唯一一个纳入2型和3型成人SMA患者的安慰剂对照研究。中国也同步加入了这两项研究，是首次在国内开展SMA药物的临床试验。
在FIREFISH试验中，41%（7/17）的患儿接受risdiplam治疗后，在不需要外人帮助的情况下，可以独立坐5秒以上（采用BSID-III量表评估），这是患儿自然病程下不容易见到的运功机能里程碑。
另外，90%（19/21）的患儿在存活到12个月时不需要进行机械(http://www.maoyihang.com/sell/l_4/)通气，并且存活时间超过了15个月。治疗23个月时，81%（17/21）的患儿在不需要机械通气的情况下依然存活，并且存活时间都超过了28个月。在自然病程下，如果不进行干预治疗，SMA患儿不能独立保持坐态，而且只有25%的患儿能够在不进行机械通气的情况下存活14个月以上。
在SUNFISH研究中，儿童和成人SMA患者的运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)机能在治疗第12个月时相比安慰剂均实现了临床意义和统计学意义上的显著改善。
