paxalisib（原GDC-0084）获美国FDA授予罕见儿科疾病资格治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤

  paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂。

  Kazia于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD），这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。

 

  paxalisib治疗DIPG已获得了临床前阳性数据，初步临床疗效数据预计2020财年下半年获得。如果获得阳性结果，将大大提高未来获得FDA颁发PRV的机会。

 

  Kazia公司(http://www.maoyihang.com/company/)于今年4月初公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。

  该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。