法布里病是一种由α-半乳糖苷酶(一种溶酶体活性)缺乏引起的X-连锁遗传病，它导致血管、肾脏、心脏、神经和其他器官中酰基鞍醇三己糖(GL-3)的积累，最终导致慢性肾脏疾病、肾功能衰竭、心血管疾病和中风。
关于Pegunigalasidase-α
Pegunigalasidase-α是该公司设计的长效重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶-A。预计FDA将在2021年1月27日前做出回复。
Pegunigalsidase-α（PRX–102）是一种由植物细胞表达、化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)修饰的重组α-半乳糖苷酶A的稳定化版本。使用短链PEG通过化学交联共价结合蛋白质亚基，得到具有独特药代动力学参数的分子。
在临床研究中，观察到PRX–102的循环半衰期约为80小时。
在临床研究中，观察到PRX–102的循环半衰期约为80小时。
此次BLA提交资料包括了临床前、临床其和生产数据。
其中临床期数据包括已完成的1/2期临床试验，1/2期临床试验之后的相关扩展研究，名为BRIDGE的3期转换研究的中期临床数据，以及正在进行的PRX-102临床研究中获得的数据。
其中临床期数据包括已完成的1/2期临床试验，1/2期临床试验之后的相关扩展研究，名为BRIDGE的3期转换研究的中期临床数据，以及正在进行的PRX-102临床研究中获得的数据。
