近日，Regeneron公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布，其evinacumab联合其他降脂药治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的上市申请获FDA受理，并对该申请授予了优先审评资格。
关于Evinacumab
Evinacumab是目前研发进度最快的靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的药物，曾在2017年获得FDA授予的治疗HoFH患者的突破性疗法资格。
ANGPTL3是参与人体正常脂质代谢平衡的一种调节蛋白，可以抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的活性，而LPL可以水解脂蛋白（如乳糜微粒、极低密度脂蛋白）中的甘油三酯。
Regeneron此次提交BLA主要基于ELIPSE HoFH研究的数据。
该多中心、双盲、关键III期研究入组65例12岁以上HoFH患者，主要评估每4周1次静脉注射evinacumab 15 mg/kg（n=43）和安慰剂（n=22）的疗效和安全性差异，主要终点是第24周LDL-C水平较基线水平下降的百分比。
次要终点则包括第24周LDL-C水平下降的绝对值，LDL-C水平下降30%以上和下降50%以上的患者比例、LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例等。
该多中心、双盲、关键III期研究入组65例12岁以上HoFH患者，主要评估每4周1次静脉注射evinacumab 15 mg/kg（n=43）和安慰剂（n=22）的疗效和安全性差异，主要终点是第24周LDL-C水平较基线水平下降的百分比。
次要终点则包括第24周LDL-C水平下降的绝对值，LDL-C水平下降30%以上和下降50%以上的患者比例、LDL-C水平低于100mg/dL的患者比例等。
目前，evinacumab目前还在开展针对HoFH患者的III期扩展研究，针对难治性高胆固醇血症的II期研究，以及针对严重高甘油三酯血症的II期研究。
在欧盟， evinacumab的上市申请也正处于审评之中，今年6月EMA 人员药品委员会建议对evinacumab的上市申请进行加速评估，这主要是考虑到临床上的未满足需求以及evinacumab产品(http://www.maoyihang.com/invest/)本身的创新性。
在欧盟， evinacumab的上市申请也正处于审评之中，今年6月EMA 人员药品委员会建议对evinacumab的上市申请进行加速评估，这主要是考虑到临床上的未满足需求以及evinacumab产品(http://www.maoyihang.com/invest/)本身的创新性。
