先导抗体候选药物SRK-015获美国FDA授予治疗脊髓性肌萎缩症的罕见儿科疾病资格

  关于RK-015
 

  SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myostatin）激活抑制剂。

 

  Scholar Rock公司(http://www.maoyihang.com/company/)已在成年健康志愿者中完成了SRK-015的I期临床试验，观察到SRK-015具有良好的耐受性，最高评估剂量为30mg/kg，无剂量限制性毒性。

  数据显示，SRK‑015能够以一种稳健和持久的方式成功地与潜伏期（尚未激活）肌肉生长抑素结合，为这种针对潜伏期肌肉生长抑素的独特治疗方法提供了机制证明。

  RK-015还显示出良好的药代动力学（PK）曲线，在评估剂量范围内，血清半衰期为23-33天。这些有利的中期结果支持了推进SRK-015进入II期概念验证临床试验。