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欧盟委员会授予Ascendis Pharma公司TransCon C-型利钠肽(CNP)孤儿药认定

放大字体  缩小字体发布日期:2020-08-21 08:50  浏览次数:91
摘 要:最近,Ascendis Pharma宣布,欧盟委员会(EC)已授予TransCon C-型利钠肽(CNP)孤儿药认定,用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型 --
  最近,Ascendis Pharma宣布,欧盟委员会(EC)已授予TransCon C-型利钠肽(CNP)孤儿药认定,用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型 -- 软骨发育不全。

  关于TransCon C-型利钠肽(CNP)

  TransCon CNP是在研的长效CNP,每周一次皮下注射,在安全治疗水平下提供持续的CNP暴露。

  2019年2月, TransCon C-型利钠肽(CNP)获得美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药品监督管理局(FDA)在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前,市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全2。
 
  欧盟(EU)认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物,这些疾病患病率不超过5/10000,且目前尚无令人满意的治疗手段。  TransCon CNP必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售(http://www.maoyihang.com/sell/)许可后,具有10年的市场独占性。
 
  TransCon是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案,以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果
 
 
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