关于 ALZ-801
ALZ-801是一种口服制剂，可阻止神经毒性的可溶性淀粉样蛋白低聚物的形成。该研究将招募具有双APOE4/4等位基因的早期阿尔茨海默症（AD）患者，探究ALZ-801作为AD精准疗法的治疗效果。具有这些基因型的AD患者展现出更高的疾病快速进展风险，并对靶向病原性淀粉样低聚物的药物产生治疗响应。
这项拨款是对ALZ-801在AD治疗领域的临床原理和开创性3期试验设计的认可，专注于APOE4/4患者的精准疗法，增加了治疗成功的可能性。此外，该疗法具有选择性针对神经毒性可溶性淀粉样蛋白低聚物的治疗机制。
研究表明，APOE4/4患者脑中毒性β淀粉样蛋白低聚物的浓度比不携带APOE4基因的患者高出数倍，因此，APOE4/4患者有望受益于ALZ-801这样的抗低聚物形成的药物。
ALZ-801是一种口服脑渗透剂，其活性成分为曲普莫酸盐（tramiprosate）的小分子前药。曲普莫酸盐在此前的一项包含2000名患者的大型3期临床研究中进行了治疗轻度至中度AD患者的研究。尽管研究并未显示患者总体水平具有显著性结果，但在APOE4/4患者亚组中观察到了引人注目的长期临床效应证据。而轻度AD患者APOE4/4亚组，则显示出了超过18个月的记忆力和思维能力稳定的临床证据，证明该疗法对特定患者的有效性。
试验还显示，与安慰剂相比，在脑核磁共振成像（MRI）扫描中，海马体积具有剂量依赖性保留。
ALZ-801的3期临床是一项评价ALZ-801作为APOE4/4基因型早期阿尔茨海默症患者精准疗法的研究，将纳入300例APOE4/4基因型早期AD患者。受试者将随机分配接受265mg ALZ-801片剂或安慰剂，每日两次给药，持续18个月。
研究的主要终点为认知终点、AD疾病评估量表-认知子量表（ADAS-cog）。
