在前些时间，FDA还授予了paxalisib（GDC-0084）治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格（ODD），包括DIPG。
另外，FDA还授予了paxalisib（GDC-0084）治疗DIPG的罕见儿科疾病资格（RPDD）。
关于paxalisib（GDC-0084）
另外，FDA还授予了paxalisib（GDC-0084）治疗DIPG的罕见儿科疾病资格（RPDD）。
关于paxalisib（GDC-0084）
Paxalisib是Kazia的先导候选药物，这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权，于2018年进入II期临床试验。
GDC-0084获得FTD，意味着有机会以各种形式的加快审评进程，包括在研发阶段可以与FDA进行更频繁的会晤与沟通；在满足相关标准的情况下，实行滚动式审评机制，即可分阶段递交新药申请（NDA）申报资料，而不需要待所有资料全部完成后再提交审评。
FDA授予paxalisib（GDC-0084）快速通道资格，意味着该机构已认识到该药有潜力显著改善胶质母细胞瘤患者的预后。
Kazia公司(http://www.maoyihang.com/company/)于今年4月份公布了正在进行的评估paxalisib治疗胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib（GDC-0084）作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。
研究显示，这些数据证明paxalisib（GDC-0084）有潜力在一个非常具有挑战性的患者群体中实现这一目标。
