关于casimersen（SRP-4045）
Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），用于治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。DMD携带的基因突变适于使用外显子45跳跃的策略进行治疗。大约有8%的DMD患者适用于这种治疗策略。
SRP-4045采用Sarepta专有的磷二酰胺吗啉寡聚物（PMO）化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)技术设计的寡核苷酸。SRP-4045通过与DMD基因的RNA前体结合，改变mRNA的处理过程，导致外显子45跳跃，从而生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
此次NDA包括ESSENCE研究casimersen组的数据，这是一项全球性、随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验，评估了casimersen（SRP-4045）在适合外显子45跳跃治疗的患者中的疗效和安全性。
ESSENCE的中期分析显示，与基线和安慰剂相比，接受casimersen（SRP-4045）治疗的患者肌肉中的抗肌萎缩蛋白产量出现统计学显著性增加。
据悉，本研究正在进行中，并保持盲态以收集额外的疗效和安全性数据。
ESSENCE的中期分析显示，与基线和安慰剂相比，接受casimersen（SRP-4045）治疗的患者肌肉中的抗肌萎缩蛋白产量出现统计学显著性增加。
据悉，本研究正在进行中，并保持盲态以收集额外的疗效和安全性数据。
