最近，武田中国宣布，旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
关于瑞普佳®
瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者及其家庭的生活质量。
2001年，瑞普佳®率先在欧盟获得上市许可。截止至2019年4月，已在超过63个国家/地区上市，在全球范围内累积了高达20年的真实世界使用经验，超过31,000名患者获益。
瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）于 2018年3月遴选进入国家药品监管局药品审评中心发布的第二批临床急需境外新药名单[，通过专门通道的加速审评和审批，让该国际创新药物迅速惠及中国患者。
酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共识中也提及：多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示，酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积，减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，改善患者的生活质量和预后。
目前，国内大部分法布雷患者仍在接受对症干预，如止痛、肾透析、安装心脏起搏器等，导致大多数患者无法控制病情，严重影响患者个人和家庭生活质量，因而亟待突破性疗法纾解生存困局。
