melflufen的适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤(MM)患者。
关于Melflufen
Melflufen是一款“first-in-class”肽偶联药物(peptide-drug conjugate, PDC)。Melflufen将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。
Melflufen由于其亲脂性能够迅速被MM细胞摄入,在细胞内,它会迅速被肽酶水解,从而释放具有亲水性的烷化剂。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达,尤其是在晚期癌症或携带高突变复合的肿瘤中。
melflufen在体外实验中由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度,杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。
这一申请是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。
在这项临床试验中,静脉注射melflufen与地塞米松联用,在治疗R/R MM患者时表现出可喜的疗效和安全性特征。
另外,Melflufen在治疗三重耐药的R/R MM患者时,达到26%的总缓解率。
在这项临床试验中,静脉注射melflufen与地塞米松联用,在治疗R/R MM患者时表现出可喜的疗效和安全性特征。
另外,Melflufen在治疗三重耐药的R/R MM患者时,达到26%的总缓解率。