礼来新药Selpercatinib （LOXO-292）启动III期临床试验用于治疗RET突变甲状腺髓样癌

  
  关于Selpercatinib（LOXO-292）
 

  Selpercatinib（LOXO-292）是礼来研发的一种强效、口服、高度选择性转染期间重排 激酶抑制剂，同时也是首个靶向 RET 激酶的抑制剂，通过抑制异常 RET 激酶的活性而发挥作用。

  Selpercatinib已先后获得美国 FDA 三项突破性疗法认证和优先审评审批资格，并于2020 年5 8日经美国 FDA 批准上市（Retevmo），用于治疗转移性RET突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 。

  相关研究

 

  本次临床是一个随机、开放、平行分组的国际多中心 III 期临床，研究目的是比较接受LOXO-292治疗与接受卡博替尼或凡德他尼治疗的进展性、晚期、未经激酶抑制剂治疗、RET 突变型 MTC 患者中的 TFFS 及其他有效性指标（根据 RECIST 1.1 标准），并评价其安全性和耐受性。

  该研究的主要终点指标为TFFS，次要终点为 PFS、ORR、DoR、OS 等有效性指标以及不良反应发生率和严重程度等安全性指标，国内目标入组 60 人。

 

  Selpercatinib在 FDA 的获批基于 I/II 期临床试验 LIBRETTO-001 数据。该项试验涉及三种类型肿瘤患者，评估了 Selpercatinib 在 RET 融合突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌中的作用。

  结果显示，在105名曾接受过铂类化疗的 RET 融合阳性非小细胞肺癌成年患者中，总缓解率 (ORR) 为 64%，81% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。

   Selpercatinib在19例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 79%，87% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。

   Selpercatinib在55名先前曾接受过卡博替尼 Cabozantinib 和/或凡德他尼 Vandetanib 的晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 69%，76% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。