Vertex制药Trikafta、Symdeko、Kalydeco的3份补充新药申请获美国FDA受理

 

  这些补充新药申请旨在扩大Trikafta、Symdeko、Kalydeco的药物标签，以纳入额外的罕见CFTR突变，使先前没有资格接受这些药物的囊性纤维化（CF）患者有机会受益于针对其疾病根本原因的治疗。

  这些sNDA还可能允许目前符合Kalydeco治疗资格的某些CF患者获得Symdeko或Trikafta治疗资格，以及目前符合Symdeko治疗资格的某些CF患者获得Trikafta治疗资格。

 

  这3份sNDA是基于一个已验证的细胞分析模型的体外数据，显示CFTR基因中的许多罕见突变对Vertex公司的一种或多种药物（Kalydeco、Symdeko、Trikafta）有反应，这些罕见突变是这3款药物已批准适应症所涵盖的CFTR突变之外的其他突变。