BioMarin公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗儿童软骨发育不全症的3期试验结果

  关于vosoritide（伏索利肽，BMN111）
 

  vosoritide（伏索利肽，BMN111）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，每日皮下注射一次，用于治疗儿童软骨发育不全症，这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。

  vosoritide目前正在接受欧盟和美国的监管审查，之前已被授予孤儿药资格（ODD）。

 伏索利肽是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。伏索利肽与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
 

  安全性方面

  BMN111体上耐受性良好，大多数不良事件（AE）是轻微的，没有严重不良事件报告为研究药物相关。注射部位反应是最常见的药物相关不良事件，而且都是短暂的。没有观察到临床显著的血压下降，没有观察到新的安全发现。

 

  vosoritide正被评估用于生长板（growth plate）仍处于“开放”状态的儿童，通常是18岁以下的儿童，这些患者约占软骨发育不全症患者的25%。