Albireo Pharma公布了评估odevixibat治疗PFIC全球3期PEDFIC-1临床研究阳性结果

  关于odevixibat
 

  odevixibat是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。

  odevixibat正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，首个目标适应症为PFIC。
 

  研究显示，odevixibat有潜力成为第一个被批准用于治疗PFIC的药物。Albireo公司计划在2021年之前完成在欧盟和美国的监管提交，在获得批准后将在2021年下半年将该药物推向市场。

  关于PEDFIC-1

 

  PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究，在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。

  研究中，患者随机分配，接受2种口服剂量odevixibat的商业化制剂（40μg/kg/天，120μg/kg/天）或安慰剂，每日一次治疗24周。odevixibat治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂，这2类制剂不需要冷藏。
 

  在主要分析中，研究达到了符合美国监管的主要终点：odevixibat治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%（p=0.004）。

  次要终点方面，odevixibat治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善（定义为：在0-4分量表上，第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分）、安慰剂组为10.5%（p=0.018）。