关于 Inclisiran
Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法,2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。inclisiran有望成为首款治疗大众病的RNAi疗法,因为RNAi疗法此前大多用于治疗罕见病。
Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司(http://www.maoyihang.com/company/)的GalNAc递送系统设计的一款靶向PCSK9的RNAi疗法。 Inclisiran可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,通过RNA干扰作用降低mRNA的水平,从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白(LDL)受体的回收(http://www.maoyihang.com/buy/)和再利用。
inclisiran在降低低密度脂蛋白胆固醇的关键性3期临床试验(ORION-11)中,达到试验的所有主要和次要终点,并表现出良好的安全性和耐受性。
这一临床试验的成功展现了RNAi疗法在治疗患者人数众多的大众疾病类型方面的潜力,因为RNAi疗法此前大多用于治疗患者人数较少的罕见病。
这一临床试验的成功展现了RNAi疗法在治疗患者人数众多的大众疾病类型方面的潜力,因为RNAi疗法此前大多用于治疗患者人数较少的罕见病。
诺华和The Medicines Company还在进行一项名为ORION-4的3期临床试验,旨在验证inclisiran在降低主要不良心血管事件(MACE)风险和心血管死亡方面的效果,预计将在2024年获得临床试验结果。