在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。
NBIb-1817不仅可以持续改善患者的运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)功能，还可以减少对口服药物的需求。在2020的一项关键临床试验中，该研究中的基因治疗被给予第一个患者，但由于新冠肺炎疫情的影响，该关键临床试验注册中的患者被暂时停止。
VY-AADC是一种使用AAV2病毒载体并携带表达人芳香L- 氨基酸脱羧酶(AADC)的转基因的基因疗法。帕金森病的特征是黑质中合成多巴胺的神经元死亡，以及大脑中合成多巴胺所需的AADC水平降低。
VY-AADC旨在通过在脑细胞中表达AADC酶，帮助将左旋多巴转化转化为多巴胺，从而改善患者的运动症状。这种创新的基因疗法已被美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局批准为再生医学的先进疗法。
2019年1月，Neurocrine Biosciences与Voyager达成17亿美元合作，共同开发包括NBIb-1817在内的多款基因疗法。
在一项名为PD-1101的1b期开放标记临床试验中，15名中晚期帕金森病患者接受了一次NBIb-1817治疗(分为三组，接受不同剂量的基因治疗)。
最新公布的结果显示，经过3年的治疗，患者的关闭期平均下降0.15-1.91个小时。患者未出现运动障碍的开放期长度平均提高0.26-2.23个小时。
最新公布的结果显示，经过3年的治疗，患者的关闭期平均下降0.15-1.91个小时。患者未出现运动障碍的开放期长度平均提高0.26-2.23个小时。
