Orphazyme公司创新疗法arimoclomol的新药申请获得美国FDA接受用于治疗C型尼曼匹克病

  关于arimoclomol

 

  Arimoclomol是Orphazyme公司开发的一种可穿透血脑屏障的口服小分子热休克应激反应诱导剂。arimoclomol通过刺激细胞自身的热休克反应在应激细胞中发挥作用，增加热休克蛋白HSP70的产生，HSP70是一种已经被证实可以防止蛋白聚积形成的热休克蛋白，也是代谢脂质过程中必不可少的辅助因子。

  FDA已在之前就授予arimoclomol突破性疗法认定，孤儿药资格，罕见儿科疾病认定，以及快速通道资格。

 

  arimoclomol作为一种潜在疗法，目前正被开发用于4种罕见病的治疗，包括：肌萎缩侧索硬化症（ALS），散发性包涵体肌炎（sIBM），NPC，和戈谢病。

 

  在2019年完成的2/3期临床试验中，接受arimoclomol治疗的患者疾病进展降低74%（p=0.0506）。在预先设定的4岁以上患者亚组中，arimoclomol治疗显著延缓疾病进展（p=0.0219）。

  Orphazyme公司于2020年1月公布了为期12个月的开发标签扩展试验结果，Arimoclomol在为期两年的治疗过程中持续降低疾病进展，而且原先接受安慰剂治疗的患者，在换为接受arimoclomol治疗后，疾病进展也降低90%。