Blueprint Medicines公司Ayvakit（avapritinib）治疗SM患者的1期临床试验获得积极结果

 

  关于Ayvakit（avapritinib）
 

  Ayvakit（avapritinib）是一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。

  今年年初，Ayvakit已经获得FDA批准，用于治疗携带PDGFA外显子（exon）18突变的无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

 

  在两项临床试验中，总计85名患者接受了avapritinib的治疗。

  在EXPLORER试验中，中位随访时间为27.3个月时，53位患者可以接受疗效评估。患者的客观缓解率达到75%，其中36%的患者达到完全缓解伴部分血液学缓解（CR/CRh）。中位缓解持续时间为38.3个月。

 

  PATHFINDER试验预先指定的中期分析显示，在中位随访时间为10.4个月时，32名患者的可进行疗效评估。患者的ORR达到75%，19%的患者达到CR/CRh。