另外,EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格(ODD)。在美国,FDA还授予了Zynteglo治疗SCD的ODD、快速通道资格(FTD)、再生医学先进疗法资格(RMAT)、罕见儿科疾病资格(RPDD)。
关于Zynteglo
Zynteglo是一种一次性基因疗法,用于治疗β地中海贫血和SCD。
Zynteglo于2019年5月被欧洲联盟批准用于治疗适合于造血干细胞移植但不与人类白细胞抗原(HLA)相匹配的HSC供者,12岁以上的患者和非β0/β0基因型输血依赖的β-地中海贫血。
Zynteglo于2019年5月被欧洲联盟批准用于治疗适合于造血干细胞移植但不与人类白细胞抗原(HLA)相匹配的HSC供者,12岁以上的患者和非β0/β0基因型输血依赖的β-地中海贫血。
Zynteglo可以解决TDT的内在遗传原因,并有可能使患者摆脱对输血的依赖(不依赖输血)。
目前,蓝鸟生物(bluebird)也在推动Zynteglo在美国的监管审查。
目前,蓝鸟生物(bluebird)也在推动Zynteglo在美国的监管审查。