关于fosdenopterin(BBP-870/ORGN001)
Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)底物替代疗法,用于治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)患者。这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA。
Fosdenopterin(BBP-870/ORGN001)是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物,它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行,在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。
目前,Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定,如果获得批准,BridgeBio可能有资格获得优先审评券。
目前,Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定,如果获得批准,BridgeBio可能有资格获得优先审评券。