关于elivaldogene autotemcel ( Lenti-D）
Lenti-D于2020年7月进入了EMA人用药品委员会（CHMP）的加速审评通道，可以让其欧盟上市申请的审批周期从210天缩短至150天。
Bluebird计划2021年中向FDA提交Lenti-D的上市申请。
elivaldogene autotemcel ( Lenti-D）治疗CALD曾获得FDA和EMA授予的孤儿药资格，并且于2018年5月获得了FDA授予的突破性疗法（BTD）资格，于2018年7月获得EMA授予的优先开发药物（PRIME）资格。
Lenti-D还获得过FDA的罕见儿科疾病治疗药物资格认定。
Lenti-D还获得过FDA的罕见儿科疾病治疗药物资格认定。
elivaldogene autotemcel ( Lenti-D）是从患者体内取出自体造血干细胞，在体外使用搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰，然后回输给患者。功能基因在体内表达ALDP蛋白，就可以促进VLCFA降解，减轻其在大脑的积蓄。
鉴于Lenti-D也是早期治疗效果更好，CALD的早期诊断很重要，因为在现有治疗条件下，患者的临床结局都取决于疾病发展的临床阶段。
