诺华Inclisiran注射液在国内启动III期临床用于原发性高胆固醇血症

 

  关于Inclisiran
 

  Inclisiran（KJX839）是一种长效 RNAi 降脂药，将靶向 PCSK9 的双链 siRNA 与靶向肝细胞去唾液酸糖蛋白受体的 GalNAc 进行偶联，不仅使 siRNA 分子的稳定性得到了提高，同时可实现对肝脏的特异性递送。
 

  Inclisiran 由The Medicines Company（MDCO）开发，去年，诺华公司(http://www.maoyihang.com/company/)（Novartis）以 97 亿美元收购了该公司，获得了 Inclisiran。

  目前，Inclisiran共开展了 9 项临床试验，针对杂合子型高胆固醇血症（ORION-9）、ASCVD 和 ASCVD 高危人群（北美的 ORION-10 和欧洲的 ORION-11），部分研究结果已经在 ESC 年会以及 NEJM 期刊上发表。
 

  诺华在 2020 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了两项关键 III 期临床研究 ORION-10 和 ORION-11 的汇总数据。两项 III 期临床共纳入超过 2300 名患者，评估 Inclisiran 降低患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的效果。

 

  研究结果显示，在随访治疗超过 17 个月的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中，Inclisiran 疗效的个体间差异性很低。经安慰剂校正后，99% 患者的 LDL-C 水平降低 ≥30%，较基线平均降低了 54.1%，在研究的任何时间点，88.4% Inclisiran 治疗的患者 LDL-C 水平至少降低了 50%。