FDA受理Apellis公司pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的上市申请

 

  该项NDA申请是基于一项代号为PEGASUS的头对头III期临床研究。

  研究达到主要疗效终点，pegcetacoplan与依库珠单抗相比，其治疗第16周时血红蛋白水平较基线的改善与对照组相比在统计学上有显著差异。

  数据还表明pegcetacoplan组溶血症状正常化率更高，慢性疾病治疗功能评估(FACIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/))-疲劳评分也具有临床意义的改善。pegcetacoplan的安全性与依库珠单抗相当。

  关于Pegcetacoplan
 

  Pegcetacoplan是一种在研靶向补体C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，过度激活可导致多种严重疾病的发生和进展。

  Pegcetacoplan是一种合成的环肽，与聚乙二醇聚合物偶联，特异性结合于C3和C3b。

 

  依库珠单抗是Alexion公司开发的针对补体C5 的重组人源化单克隆抗体,于2007年首次获准上市。

  2018年9月4日，依库珠单抗获NMPA批准上市，用于治疗成人和儿童PNH和非典型溶aHUS。