目前，Lumasiran已获得美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定以及EMA授予的加速审评资格、PRIME资格认定和孤儿药资格。
Oxlumo（lumasiran）靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶HAO1基因的mRNA，通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。
Oxlumo（lumasiran）使用了Alnylam公司(http://www.maoyihang.com/company/)的增强稳定化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)（Enhanced Stabilization Chemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。
Oxlumo（lumasiran）使用了Alnylam公司(http://www.maoyihang.com/company/)的增强稳定化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)（Enhanced Stabilization Chemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。
欧盟的批准是基于lumasiran的ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B 3期研究的疗效和安全性结果。
在成人和6岁或6岁以上儿童中进行的ILLUMINATE-A研究中，Oxlumo达到了主要终点，与安慰剂相比，尿草酸盐平均降低了53%，与基线相比，尿草酸盐平均降低了65%。84%的患者尿草酸达到正常或接近正常水平，半数以上的患者（52%）尿草酸水平恢复正常，而安慰剂组这一数值为0%。
在ILLUMINATE-B 3期研究中，发现Oxlumo在婴儿和6岁以下儿童中的疗效结果和安全性特征与在ILLUMINATE-A中观察到的相似。
在成人和6岁或6岁以上儿童中进行的ILLUMINATE-A研究中，Oxlumo达到了主要终点，与安慰剂相比，尿草酸盐平均降低了53%，与基线相比，尿草酸盐平均降低了65%。84%的患者尿草酸达到正常或接近正常水平，半数以上的患者（52%）尿草酸水平恢复正常，而安慰剂组这一数值为0%。
在ILLUMINATE-B 3期研究中，发现Oxlumo在婴儿和6岁以下儿童中的疗效结果和安全性特征与在ILLUMINATE-A中观察到的相似。
